Kolesterol karaciğerde üretilen ve yediğimiz bazı gıdalarda bulunan mumsu bir maddedir. Kan dolaşımında, HDL ve LDL olmak üzere 2 farklı formda bulunur.
Kolesterol sağlığı nasıl etkiliyor?Sağlıklı bir seviyede HDL bulunması, kişiyi hastalığa karşı korurken, fazla LDL dünya genelindeki en önemli ölüm sebeplerinden olan koroner kalp hastalığının ana sebebidir.
Belirli gıdaların tüketimini sınırlandırmak ve daha fazla sağlıklı gıda tüketmek kolesterol seviyesinin düşmesini sağlayabilir. Ancak katı bir diyeti sürdürmek birçok kişi için zordur.
Statin adı verilen ilaçlar da kolesterolü düşürebilir. Ancak bu ilaçlar düzenli olarak kullanılmalıdır ve tolere edilemeyen yan etkilere sahiptir. Yeni, enjekte edilebilen ilaçlar ise yılda 2 kez kullanılarak kolesterolü düşürebilir, ancak bunlar da oldukça pahalıdır ve çoğu sağlık sigortasının kapsamında değildir.
Özel bir ilaç firması tarafından geliştirilen ilaç farklı bir yaklaşımı kullanıyor…
Yeni geliştirilen yöntem nasıl çalışıyor?PCSK9 adlı protein, fazla kolesterolün vücuttan atılmasını önlüyor. Bu proteinin üretilmesini ise karaciğerde bulunan bir gen kontrol ediyor.
Araştırmacıların yeni geliştirdiği yöntem, karaciğerde bulunan bu geni kalıcı olarak pasif hale getirmeyi, bu sayede fazla kolesterolün vücuttan daha iyi atılmasını ve kolesterol seviyesini düşürmeyi hedefliyor. Karaciğerdeki geni pasif hale getirmek için CRISPR yöntemini kullanan araştırmacılar, maymunlarla yapılan denemelerde yalnızca 2 haftada LDL kolesterol (kötü kolesterol) seviyesini %70 düşürmeyi başardı.
CRISPIR yöntemi bazen DNA’yı kesmek için kullanılıyor. Ancak kolesterol için tasarlanan ilaçta, PCSK9 genindeki tek bir harf değiştiriliyor. Buna “baz düzenlemesi” adı veriliyor.
Hayvan araştırmalarında bu yöntem, standart CRISPR’a göre daha etkili oldu ve daha az hataya yol açtı. Bu, baz düzenlemenin insanlarda kullanıldığı ilk çalışma.
Genler nasıl düzenleniyor?Geleneksel olarak CRISPR tedavisinde içi boşaltılmış virüsler kullanılıyor. Yeni geliştirilen yöntemde ise genetik talimatları hücrelere aktarmak için nanoparçacıklar kullanıldı. Bu yöntem, COVID-19’a yönelik mRNA aşılarına benzetilebilir.
Temkinli yaklaşmak lazımHayvanlarda işe yarayan tedavi yöntemlerin önemli bir kısmı insanlarda etkili olmuyor. Tedavi yönteminin kalıcılığı ise bir başka önemli konu. Bir kez uygulandıktan sonra tedavi geri alınamıyor.
Ancak PCSK9 geninde kolesterolü düşüren mutasyonlarla doğan insanların kalp hastalığı riskinin daha düşük olduğu da biliniyor. Bu da yöntemin insanlarda işe yarayabileceği fikrini güçlendiriyor.

Read More